dc.contributor
Departament de Salut
dc.contributor.author
Comitè d’Avaluació de Medicaments d’Ús Hospitalari (CAMUH)
dc.date.accessioned
2025-10-24T08:17:06Z
dc.date.available
2025-10-24T08:17:06Z
dc.date.issued
2014-09-30T12:01:54Z
dc.date.issued
2014-09-30T12:01:54Z
dc.identifier
Comitè d'Avaluació de Medicaments d'Utilització Hospitalària (CAMUH). Galsulfasa (Naglazyme®) per al tractament de la mucopolisacaridosi VI. Barcelona: Agència d’Avaluació de Tecnologia i Recerca Mèdiques; 2010.
dc.identifier
https://hdl.handle.net/11351/847
dc.identifier
B. 35345-2010
dc.identifier.uri
https://hdl.handle.net/11351/847
dc.description.abstract
Mucopolisacaridosi VI; Síndrome de Maroteaux-Lamy; Galsulfasa; Mucopolysaccharidosis type VI; MPS VI; Clinical Trial; Mucopolisacaridosis tipo VI; Ensayos Clínicos
dc.description.abstract
La mucopolisacaridosi VI (o síndrome de Maroteaux-Lamy) és una malaltia per dipòsit lisosòmic produïda pel dèficit d'N-acetilgalactosamina-4-sulfatosulfatasa (ASB), enzim implicat en el metabolisme de glicosaminoglicans (GAG), en concret del dermatan sulfat, components dels cartílags i altres teixits. La galsulfasa (Naglazyme®) és una forma recombinant de l'enzim ASB, aprovada per l'Agència Europea del Medicament el gener de 2006 per al tractament a llarg termini de pacients amb diagnòstic confirmat de mucopolisacaridosi VI.
Objectius: Avaluar l'eficàcia, seguretat i eficiència de la galsulfasa comparada amb qualsevol alternativa de tractament, inclòs el placebo, en el tractament de pacients amb MPS VI.
dc.format
application/pdf
dc.publisher
Agència d'Avaluació de Tecnologia i Recerca Mèdiques
dc.relation
http://www20.gencat.cat/docs/canalsalut/Home%20Canal%20Salut/Professionals/Avaluacio/Directori/2010/pdf/galsulfasa_mucopolisacaridosivi_aatrm2010ca.pdf
dc.rights
Atribución-NoComercial-SinDerivadas 3.0 España
dc.rights
http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/es/
dc.rights
info:eu-repo/semantics/openAccess
dc.subject
Mucopolisacàrids
dc.subject
Malalties hereditàries
dc.subject
Medicaments - Assaigs clínics
dc.subject
CHEMICALS AND DRUGS::Carbohydrates::Polysaccharides::Glycosaminoglycans
dc.subject
DISEASES::Congenital, Hereditary, and Neonatal Diseases and Abnormalities::Genetic Diseases, Inborn::Metabolism, Inborn Errors::Carbohydrate Metabolism, Inborn Errors::Mucopolysaccharidoses::Mucopolysaccharidosis VI
dc.subject
HEALTH SURVEILLANCE::Health Surveillance of Products::Drug and Narcotic Control::Pharmaceutical Preparations
dc.subject
COMPUESTOS QUÍMICOS Y DROGAS::hidratos de carbono::polisacáridos::glicosaminoglicanos
dc.subject
ENFERMEDADES::enfermedades y anomalías neonatales congénitas y hereditarias::enfermedades genéticas congénitas::alteraciones congénitas del metabolismo::trastornos congénitos del metabolismo de los carbohidratos::mucopolisacaridosis::mucopolisacaridosis VI
dc.subject
VIGILANCIA SANITARIA::control sanitario de productos::control de medicamentos y estupefacientes::preparados farmacéuticos
dc.title
Galsulfasa (Naglazyme®) per al tractament de la mucopolisacaridosi VI
dc.type
info:eu-repo/semantics/report
dc.type
info:eu-repo/semantics/publishedVersion
