Tractament de malalties minoritàries amb medicaments d'autorització individual a l'any 2020: informe d'avaluació de resultats

Abstract

Malalties minoritàries; Autorització individual; RPT

Enfermedades minoritarias; Autorización individual; RPT

Minority diseases; Individual authorization; RPT

Les malalties minoritàries suposen un important repte per al sistema sanitari, atès que sovint tenen un origen genètic, poden afectar molts òrgans, ser greus, representar una amenaça vital o ser crònicament debilitants. El seu diagnòstic és difícil, tenen escasses opcions terapèutiques i per les seves característiques, requereixen un abordatge multidisciplinar.

Las enfermedades minoritarias suponen un importante reto para el sistema sanitario, dado que a menudo tienen un origen genético, pueden afectar muchos órganos, ser graves, representar una amenaza vital o ser crónicamente debilitantes. Su diagnóstico es difícil, tienen escasas opciones terapéuticas y por sus características, requieren un abordaje multidisciplinar.

Minority diseases pose a major challenge to the health system, as they often have a genetic origin, can affect many organs, be serious, pose a vital threat, or be chronically debilitating. Their diagnosis is difficult, they have few therapeutic options and due to their characteristics, they require a multidisciplinary approach.